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Cell综述深度解读!基于CRISPR治疗性基因编辑领域的研究现状及未来展望!

日期:2020-04-30 20:34:50 来源: 生物谷 点击:

日前,一项刊登在国际杂志Cell上题为“CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing:Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors”的综述文章中,来自马赛诸塞大学医学院等机构的科学家们描述了以CRISPR为基础的改善人类健康的策略,其重点是通过利用AAV载体将CRISPR疗法直接导入人体,此外,研究人员还讨论了目前广泛应用基于CRISPR疗法所要面临的挑战,并强调了持续的研究和技术革新对于推动基于CRISPR疗法在人类疾病研究中的重要性。
图片来源:Dan Wang,et al. Cell,doi:10.1016/j.cell.2020.03.023。

目前应用基于CRISPR的治疗性手段能直接应用于患者体内,有望治疗多种人类疾病,尽管基于CRISPR的工具箱能够对DNA和RNA编辑及基因表达调节进行多种操作,但其药物的运输仍然是该疗法发展的瓶颈,目前,腺相关病毒(AAV)载体是进行体内基因治疗的主要载体;AAV非常安全,其能将单链DNA(ssDNA)载体基因组运输到多个组织和细胞类型中,而且仅在一定剂量范围内具有轻度的免疫原性;尽管载体基因组在宿主细胞内大部分处于游离状态,但通过共分化和环化来介导有丝分裂后细胞内长期的转基因表达,就能使其稳定下来并产生持久的治疗效果,AAV载体在运输基因疗法到疾病动物模型和患者中推动了基于CRISPR疗法在治疗多种疾病中的应用。

(责任编辑:xsq)

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